Il farmaco SD-809 ottiene lo status di “fortemente innovativo” dalla Fed

Gen 21, 2016 by

Il farmaco SD-809 ottiene lo status di “fortemente innovativo” dalla Fed

Potrebbe arrivare dal farmaco sperimentale della casa farmaceutica Teva una speranza per i malati di sindrome di Tourette.

Il farmaco in questione, infatti, ha ricevuto un importante riconoscimento da parte della Fda (Food and Drug Administration) statunitense. La Fda, infatti, ha concesso al prodotto lo status di terapia fortemente innovativa (Breakthrough Therapy) per il trattamento di pazienti con discinesia moderata-grave. Il trattamento, però, viene anche utilizzato per curare pazienti affetti da sindrome di Tourette. Il farmaco sperimentale di Teva è noto con la sigla SD-809 ed è stato studiato per i disturbi ipercinetici del movimento. Si tratta di una condizione patologica che negli Stati Uniti colpisce circa 500 mila persone. La Fda, nel 2012, ha introdotto lo statu di terapia “fortemente innovativa”, un elemento che è molto più di un semplice riconoscimento. Lo status, infatti, consente di accelerare l’iter che regolalo sviluppo di un farmaco finalizzato alla cura di patologie molto gravi, i cui dati preliminari siano particolarmente incoraggianti.

Come funziona il farmaco SD-809

Il farmaco sperimentale prodotto dalla casa farmaceutica Teva viene assunto per via orale e agisce inibendo il trasporto vescicolare della monoamina 2 (VMAT2), regolando i livelli di dopamina, un neurotrasmettitore che agisce nel cervello. Il riconoscimento della Fda è frutto dell’analisi dei dati della fase II/III di studio denominata  Aim to Reduce Movements in Tardive Dyskinesia (ARM-TD). SD-809 è stato confrontato con il placebo per misurare il cambiamento il cambiamento dal basale a fine terapia sulla scala Abnormal Involuntary Movement Scale (AIMS). Positivi i risultati ottenuti dai pazienti che hanno assunto il nuovo farmaco. I risultati, infatti, dimostrano che questi soggetti hanno raggiunto un miglioramento di 3,0 punti del punteggi AIMS rispetto a 1,6 punti ottenuti con il placebo per un effetto clinicamente significativo. Il farmaco, inoltre, si è dimostrato sicuro e tollerabile. Il prodotto è in fase di revisione della FDA per la malattia di Huntington e viene anche sviluppato per la sindrome di Tourette.

La sindrome di Tourette, cos’è e come si diagnostica

La sindrome di Tourette è una patologia di cui soffrono anche alcuni personaggi molto noti al grande pubblico e che si manifesta, spesso, sotto forma di tic motori. È il caso, ad esempio, di Wolfgang Amadeus Mozart o del portiere della nazionale a stelle e strisce Tim Howard. Ability Channel, la web tv dedicata all’incontro tra sport e disabilità, offre un interessante approfondimento sulla patologia della sindrome di Tourette (http://www.abilitychannel.tv/sindrome-di-tourette/), utile per acquisire informazioni importanti sui principali sintomi della patologia. Si tratta di un disturbo neurologico ossessivo che inibisce il controllo degli impulsi e che si concretizza, spesso, in tic motori, gesti volgari e sconvenienti, parolacce. Non è nota, a oggi, la causa precisa che scatena questa patologia ma le ipotesi sono numerose e di articolano lungo tre diverse direttrici dando vita ad altrettante teorie: la teoria genetica, quella neurologica e quella ambientale. Viene diagnosticata in seguito a una risonanza magnetica funzionale, ad analisi di laboratorio finalizzate a riscontrare la presenza o meno dello streptococco betaemolitico, all’anamnesi familiare e all’analisi neuropsicologica con l’osservazione del comportamento. Non esiste una vera e propria cura, i farmaci tendono a alleviarne i sintomi.

I sintomi

La malattia si manifesta principalmente attraverso l’apparire di movimenti e tic motori, coproprasia (gesti osceni e volgari), tic fonici. Colpisce soprattutto bambini e ragazzi, fino ai 18/19 anni. Più rari i casi in cui si manifesta attraverso coprolalia, la tendenza, cioè, a utilizzare un linguaggio osceno, o attraverso la palilalia, la ripetizione delle sillabe, l’ecolalia, la ripetizione delle cose dette da altri,  e l’ecoprassia, l’imitazione spontanea di movimenti osservati. Il mancato controllo su movimenti e linguaggio porta, in alcuni casi, al ricorso involontario a parolacce e bestemmie, un sintomo che si riscontro nel 15 per cento dei casi. Si tratta si un meccanismo di autodifesa che consente all’aggressività di esplodere attraverso il ricorso ossessivo a parole scurrili e violente.

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